JOKOPOST | עיתון המאמרים והבלוגים המוביל בישראל

facebook twitter linkedin

בשורה לחולי אלצהיימר?

בחינת ממצאי מחקר חדש בעקבות מאמרו של ד"ר גל

בשורה לחולי אלצהיימר? פרופסור אלון ילין
ספטמבר 16
09:30 2016

ד"ר איתי גל, הכתב הרפואי של ynet, פרסם בימים האחרונים ממצאים של מחקר חדש שלדעתו מביא בשורה חדשה לחולי אלצהיימר. המאמר המקורי על אודות המחקר פורסם ב-Nature, ולפיכך יש להתייחס אליו בכבוד הראוי. משכך, טרחתי ונכנסתי לאתר המתאים וקראתי את המאמר המקורי בעיון רב.

מחלת האלצהיימר, הפוגעת בנתח משמעותי מהאוכלוסייה הבוגרת בעולם, היא למעשה חשוכת מרפא. המנגנון האחראי להתפתחות המחלה לא הוברר עד תומו. בשנים האחרונות התברר שלחולי אלצהיימר יש משקעים של חומר חלבוני (Amyloid Precursor Protein) סביב תאי העצב במוח. לא לחלוטין ברור אם משקעי העמילואיד הללו הם הגורם למחלה או נוצרים כתוצאה ממנה, או שהנזק המוחי ומשקעי העמילואיד שניהם תולדה של הגורם למחלה. חוקרים רבים המאמינים שהעמילואיד הוא אמנם הגורם לאלצהיימר, מנסים למצוא מזור למחלה על ידי הסרת משקעי החלבון הללו בדרך תרופתית. בעבר נוסו כבר חומרים שונים, אך הם לא נמצאו יעילים ואף גרמו לתופעות לוואי חמורות.

התרופה החדשה, שנוסתה בהצלחה על עכברי מעבדה וכעת נבדקת בבני אדם, נקראת Aducanumab. (כל תרופה עם סיומת mab מורכבת מנוגדנים חד-שבטיים המיוצרים בתהליך מורכב ויקר בתוך תרביות של תאי רקמה). התרופה מוחדרת לגוף דרך הווריד ומסוגלת לחצות את מחסום הדם-מוח ולהגיע לאזור המטרה. היא מתוכננת לפירוק משקעי העמילואיד ולהקטנת הצטברותם סביב תאי המוח. כדי לבחון תזה זו בבני אדם נבחרו לניסוי רק חולים שבדיקות ההדמיה שלהם הראו בבירור שיש להם משקעי עמילואיד. המחקר, שבוצע במרכזים רבים בארה"ב בלבד, כלל רק חולים בשלב מוקדם ובשלב 1 של מחלתם. נמצאו 514 חולים כאלה. 108 לא התאימו לניסוי כיוון שלא נמצאו אצלם משקעי עמילואיד. 186 נוספים לא עמדו במדדים הנדרשים לכניסה לניסוי או שהראו מדדי אי-הכללה. כמה עשרות נוספים לא נתנו את הסכמתם. כך שבסופו של דבר נכללו במחקר רק 165 חולים (ולא 2,700 כפי שמציין כתב הבריאות הנכבד של ynet).

המחקר תוכנן ובוצע בקפדנות והיה אקראי וסמוי לחלוטין ברוב שלביו. מטרתו העיקרית הייתה לבדוק את בטיחות התרופה ואת רעילותה, לנסות לקבוע את המינון המתאים ובאופן משני לתאר את השינויים החלים במוח ולהתרשם מהמצב הקליני (שלב 1b של מחקר תרופתי). ארבעים חולים קיבלו פלצבו והיתר חולקו לקבוצות של 30–32 חולים וקיבלו מינונים החל ב-1 מ"ג\ק"ג ועד 10 מ"ג\ק"ג. גודל המדגם ושיטות המחקר לא אפשרו מראש לקבוע את יעילות התרופה. שיעור תופעות הלוואי היה גבוה יחסית. רוב תופעות הלוואי היו בדרגה נמוכה, ולמרות זאת 20 חולים לא השלימו את כל שלבי הניסוי בגלל סיבה זו. 20 חולים נוספים נשרו מהמחקר עקב סיבות אחרות והרי לפנינו שיעור נשירה של כמעט 25%, שהוא גבוה מאוד.

החוקרים מצאו שאצל שיעור ניכר מהנבדקים בקבוצות הטיפול (ולא בקבוצת הפלצבו) הייתה נסיגה משמעותית במרבדי העמילואיד במוח. כמו כן נמצא שיש האטה ניכרת בהתקדמות הקלינית של המחלה בקרב המטופלים לפי מדדים מקובלים לגבי אלצהיימר. נמצא גם שמדדי השיפור היו תלויי מינון, כך שבקבוצה שקיבלה 10 מ"ג\ק"ג התוצאות היו מיטביות. עם זאת בקבוצה זו הייתה גם הנשירה הגבוהה ביותר – כמעט שליש מהנבדקים.

אז מה אנחנו יכולים להסיק מתוצאות המחקר? בקיצור – עדיין כלום, אך הרבה. בהתאם לציפיות החוקרים, התרופה מצאה את דרכה אל המוח והצליחה לסלק חלק ממשקעי העמילואיד והיא אינה כרוכה בתופעות לוואי חמורות. הניסוי היה מוצלח בהחלט לגבי מחקר שלב 1. להערכתי לא נקבע בוודאות המינון המתאים. התוצאות הקליניות הן חסרות משמעות בשלב זה. כמו שמציינים החוקרים, יש צורך בניסויים נוספים נרחבים בקבוצות חולים גדולות, כדי להגיע לשלב 3 שבו ניתן יהיה לקבוע באופן נחרץ אם התרופה אמנם יעילה. יש כבר שני ניסויים כאלה שיצאו לדרך, ותוצאותיהם ייוודעו בשנת 2020. לצערי, תרופות רבות שנמצאות מבטיחות בשלבים ראשוניים של מחקר, נזרקות לפח הזבל בשלבים המתקדמים.

התרופה האמורה פותחה על ידי חברת ביוג'ן, שללא ספק השקיעה הון עתק עד כה ותשקיע עוד יותר בעריכת הניסויים. איני עוקב אחר ביצועי מניית ביוג'ן בנאסד"ק, אך אין לי ספק שתוצאות המחקר הנוכחי והבאים אחריו ישפיעו באופן מהותי על התוצאות העסקיות של החברה הזו וגם על אלה של החברות המתחרות (טבע?).

אז בהחלט יש תקווה, וכמי שנושק לגיל שבעים וחושש כמו כולם מהחשיכה הנוראית של איבוד הזיכרון, כולי תקווה שחברת ביוג'ן תזכה בפרס הגדול של הפיס התרופתי.

על המחבר / המחברת

אלון ילין

אלון ילין

עורך מדור: רפואה. פרופ', לשעבר מנהל המחלקה לניתוחי בית החזה ב-שיבא, פרופ' אורח באוניברסיטאות קורנל והרווארד ופרופ' חבר באוניברסיטת ת"א. פרסם כ-130 מאמרים בעולם. כיום בין היתר בבי"ח ברזילי שם פתח שירות חדש לניתוחי בית החזה, מקדיש ממרצו בסיוע לאוכלוסייה בפריפריה.

10 תגובות

  1. ב.
    ב. ספטמבר 16 2016, 22:35
    בשורות טובות

    הלוואי הלוואי. ראתי את הצרות מקרוב.

    השב לתגובה
  2. שולה צ.
    שולה צ. ספטמבר 17 2016, 13:06
    עם כל ההשקעות במחקר סרטן

    בהיקף של עשרות מיליארדים עוד אין פתרון מקיף. לכן אני חושבת שהפתרון לאלצהיימר עוד לא כל כך ממשי. אולי יש תקווה אבל בעוד דורות.

    השב לתגובה
  3. אופטימי
    אופטימי ספטמבר 18 2016, 18:39
    שיהיו רק בשורות טובות בכיוון זה

    יש סיכוי שזה כבר ממש יועיל גם לדור שלנו? (55-60)

    השב לתגובה
  4. לימור נ.
    לימור נ. ספטמבר 19 2016, 14:54
    גם לפי המבוא שלך

    זה עדיין בגדר תקווה וכלל לא בטוח אז כדאי להשתדל לא לגרום לציפיות שוא

    השב לתגובה
    • אלון ילין
      אלון ילין Author ספטמבר 19 2016, 16:08

      זה בדיוק מה שעשתה הכתבה ב-ynet ולכן השתדלתי לנתח את המאמר באופן משעי ולאפשר לקורא האינטלגנטי של המדור להבין על מה מדובר. היופי בניסוי המדווח הוא שהחוקרים מנסים לפתח תרופה המטפלת במנגנון הבסיסי (לדעתם) האחראי להתפתחות אלצהיימר.
      ימים יגידו באם צדקו.

      השב לתגובה
  5. מתניה
    מתניה ספטמבר 20 2016, 15:52
    למי שכבר אובחן כל החדשות הנזכרות

    לא יעזרו. אולי בעתיד.

    השב לתגובה
  6. שמאי
    שמאי ספטמבר 30 2016, 10:05
    אם וכאשר תמצא התרופה לאלצהיימר

    תהיה זאת אבן דרך חשובה באיכות החיים של האנושות. רק מי שחווה פירוש המחלה הזאת מקרוב יכול להבין.

    השב לתגובה
  7. מירה אשל
    מירה אשל פברואר 26 2017, 14:49
    כל פעם תקווה חדשה

    ובינתיים חצי מהקשישים סובלים ומתענים.

    השב לתגובה
  8. ציפי
    ציפי מרץ 14 2017, 11:09
    אלציימר.

    הפרופסור. שבדק את בעלי החולה. באלצהיימר אמר שאין כרגע שום תרופה. ניסיונית למחלה

    השב לתגובה
  9. ציפי אטינכר
    ציפי אטינכר מרץ 22 2017, 18:15
    טיפול. בהלצהימר

    לצערי הפרופסורים שבדקו את בעלי אמרו שזהו. אין שום תרופה זה בלתי הפיך
    הלוואי ויהיה נס וימצאו משהו לטיפול בהלצהיימר

    השב לתגובה

כתוב תגובה

הוסף תגובה:

<

* אני מתחייב לפעול על פי תנאי השימוש באתר


התגובות יפורסמו לפי שיקול דעת העורך

כתבות נוספות

פוסטים אחרונים ברפואה

יתר המאמרים במדור
Do NOT follow this link or you will be banned from the site!